日本成功利用抗癫痫药治疗“渐冻人症”

　　2016年07月05日讯 日本东京大学的研究团队于2016年6月29日宣布，他们成功研发出从肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称渐冻人症）发病原因上着手进行治疗的新型疗法。

　　国际医疗福祉医学研究中心郭伸特别教授、东京大学大学院医学系赤松惠特别研究员等人组成了联合研究小组。具体成果已于6月28日刊载在英国知名科学杂志《Scientific Reports》上。

　　肌萎缩侧索硬化是在运动神经元损伤之后，导致四肢、躯干等部位肌肉逐渐无力和萎缩的疾病。健康人士在患病数年内，会渐渐进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，最后产生呼吸衰竭导致死亡。当下尚未研发出能有效减缓病程的治疗方法。

　　该团队在过往的研究中证实，酵素ADAR2的活性下降会导致过度的细胞内钙流入，这与散发性ALS患者的运动神经元死亡存在相关性。

　　研究小组特别开发出拥有散发性ALS病征的条件性ADAR2基因敲除小鼠（AR2小鼠），连续90天对其进行抗癫痫药物Fycompa的投药，Fycompa具有抑制过度细胞内钙流入的功能，本次研究证实该药能够抑制运动神经元的神经功能缺损，进而抑制运动机能的下降。此外，该药还能够使肌萎缩侧索硬化的特殊TDP-43蛋白质细胞内的局部变异得到恢复。该效果在病征加重期的小鼠身上也得到了确认。

　　Fycompa是在世界各地广泛使用的抗癫痫药，本次在小鼠身上进行小剂量用药已能观察到明确的有效性，专家预测其人体临床试验的困难性不高，并期待能够正式研发出肌萎缩侧索硬化的新型疗法。

　　渐冻人症简介

　　肌萎缩侧索硬化症是累及上运动神经元（大脑，脑干、脊髓），又影响到下运动神经元（颅神经核，脊髓前角细胞）及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性变性疾病。临床上常表现为上，下运动神经元合并受损的混合性瘫痪。

　　由于病因不明确，病因学说较近多，近年来的研究支持发病的免疫学机制，有多种免疫学理论，其他的病因包括中毒，微量元素，氨基酸代谢障碍，病毒感染，部分病例有遗传特征，关岛地区发病率高出世界其他地区50——100倍，但未探明环境毒物，饮食结构异常的证据。