最近两个月CRISPR基因编辑技术又取得了哪些炸碉堡式的惊人进展吗？

　　这场战斗在今年一月份被公之于众，随Cell网上的一篇文章而被放大，许多人争论说那篇文章对CRISPR技术研究历史的描述过于片面。然而，CRISPR最惊人的一点并不是它的历史，而是其已经高速发展的进度仍在加速！

　　CRISPR大爆发

　　CRISPR意为短回文重复序列（clustered regularly interspaced short palindromic repeats），是指原核生物免疫系统中使用的DNA。原核生物免疫系统依赖Cas9酶，并引导RNA找到特定的有问题的基因片段，然后将其剪切出去。（Cas9是唯一一种能与CRISPR系统工作的酶，但研究人员已经发现它是最准确和有效的。）

　　就在三年前，研究人员发现同样的技术也可以应用到人类身上。随着系统的精度、效率和成本效益变得越来越显着，研究者和制药公司趋之若鹜，加入到了修改、提高和在不同遗传问题上测试这一技术的浪潮中。

　　之后，到2015年，CRISPR真正开始变得炙手可热，被《科学》杂志认定为全年最佳科学突破。但这项技术的发展非但没有减速，反而似乎是加快了！从2015年11月中旬到2016年1月中旬，不到两个月时间就有十个重大的CRISPR进展（包括专利大战）冲上新闻头条。更重要的是，其中的每个进展都在引导遗传学研究过程中发挥着至关重要的作用。

　　疟疾

　　2015年11月底，CRISPR占据了很多头条版面，当时研究人员宣布他们可以使用基因编辑技术开启蚊子的一个基因驱动以消除疟疾。

　　基因驱动在每次某个基因的优选版本替代不希望有的版本时发生，这超越了一个基因的每两个表达都有同等几率传递给下一代的孟德尔遗传学。

　　长久以来，基因驱动都只是一个理论，没办法得到实际应用。接着，CRISPR出现了，通过这项新技术，加州大学欧文和圣迭戈分校的研究者能在他们的实验室中针对蚊子中的疟疾创造一种有效的基因驱动。众所周知，因为蚊子能够传播疟疾，所以在野外坏境中运用这种基因驱动有望能以很快的速度完全根除这种疾病。但还必需更多研究才能确保这项技术的有效性，并阻止在我们永久性地修改了某个物种的基因之后任何可能的意外的负面影响。

　　肌营养不良症

　　几周之后，在2015年行将结束时，《纽约时报》报道有三组不同的研究者都宣布他们成功使用CRISPR技术治疗了小鼠的假肥大型肌营养不良症（DMD）；这种疾病虽然罕见，却是一种最常见的致命性遗传疾病。患有DMD的男孩存在一个会阻止某种特定蛋白质产生的基因突变，导致肌肉退化。患者通常到10岁时就必须依靠轮椅了，而因为心脏衰竭，他们很少能够活过20岁。

　　科学家通常希望能够通过基因疗法治好这种疾病，但事实证明定位和去除这种有问题的基因非常困难。在一次新尝试中，研究者将CRISPR装载到一个无害的病毒中，然后将其注入到小鼠胚胎或患病的小鼠细胞中以除去基因中的突变片段。尽管DMD小鼠的肌肉质量未能达到对照组小鼠相同的水平，但改善效果仍然非常显着。

　　Gizmodo作者George Dvorsky说：「有史以来第一次，科学家使用CRISPR基因编辑工具成功治疗了活的成年哺乳动物的遗传性肌肉紊乱。这个很有前景的医学突破可能很快就会带来针对人类的治疗方法。」

　　失明

　　DMD的新闻出现仅仅几天之后，Cedars-Sinai理事会再生医学研究所公布了他们在治疗视网膜色素变性上所取得的进展，视网膜色素变性是一种能够导致失明的遗传性视网膜退化疾病。研究人员在患病的小鼠上使用CRISPR技术移除了有问题的基因，发表在Molecular Therapy上的论文的摘要中称其「阻止了视网膜变性并改善了视觉功能。」

　　参与了这一研究的科学家Shaomei Wang在新闻稿中说：「我们的数据表明，随着进一步的发展，将有可能使用这种基因编辑技术来治疗患者的遗传性视网膜色素变性。」这是将CRISPR应用于人类过程中的重要一步，而在这个消息出来前不久，初创公司Editas Medicine在11月份放出消息说希望能在2017年将CRISPR应用于人类，以治疗另一种也会导致失明的罕见遗传疾病——莱伯先天性黑朦。

　　基因控制

　　一月份，又公布了另一个重大进展：科学家宣布他们已经不止能用CRISPR编辑基因，而且还能用这种技术控制基因。在这种情况下，Cas9酶基本上是没有活性的，这使得它不能对基因进行剪切，而是充当其它能操控问题基因的分子的传输中介。

　　The Atlantic已对这一过程进行过报道，其中解释说：「现在，已经不是一套可以精确剪切任何你想要的基因的多功能剪刀，而是一个可以精确控制任何你想要的基因的多功能传输系统。你不仅有了编辑器，你还有刺激物、喷嘴、强度开关、跟踪器。」这能带来无尽的好处，从提高免疫力到心脏病发作后改善心脏肌肉。或许我们最后还能治愈癌症。对失控增殖的细胞来说，难道还有比直接关闭细胞系统更好的方法吗？