2016中美欧药物审批半年报

　　2016年07月22日讯 英国Martindale Pharma宣布Prenoxad注射液在瑞典、 丹麦等五个欧洲国家获得批准，成为第一个可以带回家的纳洛酮产品。这个药被设计用于由非医疗专业人员在社区治疗阿片类中毒。此药的获批再次提醒人们毒品猛于虎，需时刻提防毒品的泛滥。

　　当然全球其他区域在2016年第二季还有众多的新药获得批准，它们给我们带来了一些不一样的信息。美国一如既往地在创新药上发力；欧盟则收获了5个孤儿药且生物类似物获批更为灵活；国内则由于药物再评价的进程，新药研发步履较缓慢。

　　美国：

　　2016年第二季，FDA公布了955条审批信息。其中四月份315条审批信息，包括NDA（新药申请）228条、BLA（生物制品申请）17条、ANDA（简略新药申请）70条；这其中包含73条批准信息；另外还有17条临时性批准信息，其余为标签变更、补充临床数据等相关信息。五月份共计352条审批信息，包括NDA 274条、BLA 9条、ANDA 69条；这其中包含56条批准信息，17条临时性批准信息，其余为其他相关信息。六月份共计288条审批信息，包括NDA 219条、BLA 6条、ANDA 63条；这其中包含55条批准信息，13条临时性批准信息，其余为其他相关信息。总体来看第二季共批准6个新分子实体和3个生物制品。

　　5月18日FDA批准了全球首个PD-L1抗体药物Tecentriq，作为二线治疗一种叫做urothelial carcinoma的最常见晚期膀胱癌。同时FDA也批准了PD-L1伴随诊断试剂 SP142。这是30多年来 FDA针对这一特定膀胱癌批准的首个新药，此药还曾先后获得FDA的突破性疗法认定、优先审评资格、以及加速审批资格。业界预测Tecentriq的销售峰值将达25亿美元。

　　6月28日FDA批准了吉利德的又一抗丙肝药物Epclusa，它是FDA批准的首个用于所有6个主要基因亚型的抗丙肝药物。Epclusa是索非布韦和新药velpatasvir的固定复方组合，是吉利德为了进一步巩固其抗丙肝领域霸主地位的又一重磅炸弹。尽管HCV不同的基因类型序列能相差30%，但Epclusa一概通吃，12周的持续病毒学应答率都超过95%。

　　4月5日FDA批准了第二种在美国市场销售的生物技术仿制药INFLECTRA，它是重磅药物Remicade（类克，infliximab）的生物仿制药，由辉瑞和韩国生物制品制造商Celltrion共同开发。早在2013年，INFLECTRA就成为欧盟获批的首个单抗类生物仿制药，有机构预测这些生物仿制药将在未来几年为美国保险公司、医生和病人节省数十亿美元。

　　欧盟：

　　欧盟2016年第二季（截止6月24日）批准了17个药物，其中包含5个孤儿药，分别为治疗血友病的Idelvion及 Alprolix，治疗多发性骨髓瘤的人源化抗CD38单抗 Darzalex，儿童基因治疗药物Strimvelis，以及法布瑞氏症药物Galafold。

　　其中Galafold是去年秋季被FDA拒绝之后获得欧盟首肯，法布瑞氏症是X染色体缺陷的遗传疾病，Galafold的获批将为此类患者带来新的用药选择。 Strimvelis是专用于 ADA 重症联合免疫缺陷的患儿，它是世界上首个拯救生命的儿童基因治疗产品，Strimvelis不依赖于第三方捐献者，因此不存在因排斥（移植物抗宿主病）引发的免疫不相容风险。

　　单抗 Darzalex的获批晚于FDA，美国于去年11月批准其上市，并兼具孤儿药和优先审评身份，是全球首个被批准用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体。Alprolix （重组凝血因子IX Fc融合蛋白），是第一款长效凝血因子疗法药物，于2014年获FDA批准，欧盟获批晚了两年。用于治疗儿童及成年血友病的长效重组白蛋白融合蛋白IDELVION，获批时间则晚于FDA两个月。

　　第二季欧盟批准了4款单抗类产品，其中礼来治疗银屑病的TALTZ（ixekizumab）被业界寄予厚望，它是继诺华重磅抗炎药Cosentyx（secukinumab）之后，全球获批的第二款IL-17A单抗药物，业界预计其年销售峰值将突破10亿美元。而继1月三星Bioepis依那西普生物仿制药Benepali在欧盟获批之后，5月其抗炎药类克的生物仿制药Flixabi再次获得批准，标志着其致力于高品质生物仿制药开发获得良好的进展。

　　目前，三星Bioepis正在开发多个重磅品牌药的生物类似物，包括赛诺菲的重磅胰岛素来得时、艾伯维的重磅抗炎药修美乐、罗氏的抗癌药赫赛汀和安维汀；另有7个分子处于早期临床开发阶段。

　　中国：

　　一致性评价如火如荼地进行，使CDE和企业的专注点在已有产品的研究上，获批新批文当然只是意外的惊喜，数量不会太多。从CFDA公布的月度药品批准上市情况来看，4月至6月，国内二季度共批准了38个药品上市，其中四月25个，制剂批文仅8个；五月14个，其中制剂批文仅7个；六月5个批文，其中制剂批文3个。唯一亮点是5月的1.1类新药苹果酸奈诺沙星的获批，它是一款无氟喹诺酮药物，对许多耐药细菌如耐甲氧西林金黄色葡萄球菌、耐喹诺酮类金黄色葡萄球菌、耐喹诺酮类肺炎链球菌有效。

　　药物审评阶段方面，审批结论为“撤回申请”或“不批准”吸引了笔者的眼球，四月58个撤回+8个不批准占到总申请量的7.3%；五月15个撤回+4个不批准；六月 5个撤回+1个不批准，这其中包括国内企业也包括外企。

　　而在新报注册方面，中药一类新药的新报数据仍然为零；化药1.1类和生物药的1类新药申请数量与第一季相比均有明显下降。当然诸如美他非尼等数个1.1类新药也获得了CDE批准进行临床试验，但距离上市为时尚早。