FDA批准BTT1023治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的孤儿药资格

　　2016年08月31日讯 根据一项新闻稿，美国食品和药物监督管理局（FDA）批准Biotie Therapies公司的BTT1023治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的孤儿药资格。

　　原发性硬化性胆管炎（Primary Sclerosing Cholangitis，PSC），是一种病因不明的肝内和/或肝外胆管进行性慢性胆汁淤积性疾病，目前尚无有效的治疗药物。患者多为年轻人，尤其是30-40岁的男性。PSC是一种罕见的疾病，往往通过偶然机会或者黄疸过程被发现，以胆汁淤积为主要特征。这种疾病往往与炎性肠病（高风险结肠癌）有关，进一步可发展为肝硬化、门脉高压、肝功能衰竭和胆管癌。PSC的病因不明，但可能与肠道炎症相关。

　　BTT1023是一种靶向血管粘附蛋白-1（VAP-1）的人类单克隆抗体。根据制造商称，目前尚没有经FDA批准用于治疗原发性硬化性胆管炎的治疗方案。

　　研究人员将在一项称为BUTEO的2a期研究中应用BTT1023。Biotie公司计划在研究开始之前针对该两期研究进行一项中期分析；该公司目前预计在2017年上半年纳入足够的治疗患者以继续进行分析。

　　根据该公司的网站，以前的临床研究评估了BTT1023治疗银屑病患者和类风湿性关节炎患者的有效性和安全性。以前的研究人员研究了该药物在炎症性疾病的临床前模型，如特定的神经系统情况和慢性阻塞性肺疾病。

　　欧盟委员会曾在2015年3月授予BTT1023孤儿药地位。

　　原发性硬化性胆管炎简介

　　原发性硬化性胆管炎（Originalsclerosing cholangitis）是慢性胆汁淤积性疾病，其特征为肝内外胆管进行性炎症和纤维化，进而导致多灶性胆管狭窄。大多数患者最终发展为肝硬化、门静脉高压和肝功能失代偿。目前尚无有效的治疗药物。

　　原发性硬化性胆管炎多见于年轻男性，而且往往与炎性肠病，尤其是溃疡性结肠炎有关。其起病一般呈隐匿性、进行性的缓慢过程，可有渐进性加重的乏力、瘙痒和梗阻性黄疸。可以出现右上腹疼痛、发热伴寒战，往往提示胆管梗阻继发的细菌性胆管炎。该病后期呈门脉高压、肝衰竭等肝硬化失代偿表现。另外可以出现骨质疏松等脂溶性维生素缺乏的表现。