赛诺菲新一代降脂药Praluent大幅降低遗传性高胆固醇（HeFH）单采治疗需求

　　2016年09月06日讯 法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日公布了PCSK9抑制剂类降脂药Praluent（alirocumab）III期临床研究ODYSSEY ESCAPE的详细积极数据。该研究在需要每周定期或双周单采治疗（apheresis treatment）的杂合子家族性高胆固醇（HeFH，一种遗传性高胆固醇）患者中开展，评估了Praluent的疗效和安全性。

　　数据显示，当添加至现有治疗方案时，与安慰剂相比，Praluent使低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平从基线下降了50%（安慰剂组增加2%）。此外，与安慰剂相比，Praluent使单采治疗需求显著减少75%（p＜0.0001），达到了研究的主要终点。这些数据已提交至近日在意大利罗马举行的2016年欧洲心脏病学会年会（ESC 2016）。

　　单采治疗（apheresis）是一个类似于肾脏透析的程序，将坏胆固醇（LDL-C）从血液中除去，而这通常是作为接受其他降脂疗法无法达到降脂目标且伴有极高胆固醇水平的高危患者的保留治疗手段。

　　尽管接受单采治疗，但进入ODYSSEY ESCAPE研究的患者基线LDL-C仍非常高（基线水平4.7mmol/L或181mg/dL），近三分之二（63%）的患者接受Praluent治疗6周后不再需要单采治疗，在这一时间点，Praluent治疗组LDL-C水平为2.3mmol/L（90mg/dL），而安慰剂组为4.8mmol/L（185mg/dL）。欧洲指南推荐的LDL-C目标水平范围为1.8-3.0mmol/L（70-115mg/dL），取决于心血管疾病风险。

　　赛诺菲表示，来自ODYSSEY ESCAPE研究的数据显示，Praluent在接受单采治疗的HeFH患者群体的总体管理中发挥了重要作用，可减少对繁重的单采治疗的需求。该研究首次证实Praluent能够降低单采治疗频率，这是调查该药在HeFH群体治疗方面取得的一个重大进步。

　　单采治疗是一种侵入性、费时、昂贵的治疗手段，通常用于最难治的患者群体。在美国，每例患者的年治疗费用可能高达10万美元，在德国则高达6万欧元。在美国，只有约60个机采中心，为了治疗，许多患者必须经历长途跋涉。在德国，大约有200个机采中心，LDL单采治疗使用得更为频繁些。

　　Praluent是一种单抗药物，靶向一种名为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，该蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公认为心血管疾病（CVD）的主要风险因子。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C，被视为他汀类（如Lipitor和Zocor）之后降脂领域取得的最大进步。

　　目前，PCSK9抑制剂领域，安进的Repatha正与赛诺菲Praluent展开激烈的角逐。