盘点：2016年最值得关注潜在新药

　　2016年10月03日讯 一个成功的新药能够成就一家公司，国外如此，国内更是如此。今日为您盘点16年最值得关注潜在新药，也许这些潜在新药一旦问世，将帮助开发者们走上巅峰。

　　寨卡疫苗

　　开发者：诸多公司

　　针对：寨卡病毒

　　自疫情爆发以来，工业界、学术界与政府通力合作，加速治疗手段的研发。幸运的是，寨卡病毒与黄病毒（flaviviruses）亲缘关系很近，而我们对后者的研究非常透彻，这也加速了寨卡疫苗的研发进程。目前，inovio与geneonelifescience研发的gls-5700在啮齿类动物与灵长类动物中能引发有效的免疫反应。此外，赛诺菲、bharatbiotechnologies、valneva与newlinkgenetics也正在进行相关的疫苗研发。

　　氯胺酮（ketamine）

　　开发者：强生

　　针对：抑郁和其他情绪失调

　　氯胺酮并不是新近合成的药物--自1962年被发现起，它就被广泛用于麻醉和镇定。有趣的是，人们在近十多年逐渐意识到氯胺酮在抗抑郁方面的作用。在一项小型试验中，七名患者在注射了单针氯胺酮后，抑郁症状出现了明显缓解，疗效可长达两周。尽管具体原因不明，但这一结果得到了大量的试验重复。

　　非酒精性脂肪肝（nash）疗法

　　开发者：诸多公司

　　针对：非酒精性脂肪肝

　　在治疗非酒精性脂肪肝的新药研发方面，interceptpharmaceuticals公司的ocaliva（奥贝胆酸）处于领先的地位。这款药物已于今年得到FDA的批准，用于治疗原发性胆汁性胆管炎。ocaliva能够激活一种叫做法尼醇x受体的蛋白，并有望引起一系列生理反应，延缓非酒精性脂肪肝的进展。

　　下一代抗生素

　　开发者：诸多公司

　　针对：多重耐药菌感染

　　据paw基金会统计，目前仅有37个在研抗生素进入到了临床阶段。其中，achaogen公司的plazomicin能有效地针对多种致命的耐药菌，它是氨基糖苷类药物，能抑制细菌的蛋白合成；shionogi公司的s-649266是一种内酰胺抗生素，抑制的是细菌细胞壁的合成。这两个在研新药都已在3期临床阶段。

　　mongersen

　　开发者：celgene

　　针对：克罗恩病

　　许多科研人员发现，克罗恩病患者的肠道中，smad7蛋白的表达量总是异常高，而它干扰了抗炎的信号通路。为了降低smad7的蛋白量，celgene开发了一种“反义疗法”： 它能抑制在肠道中一直阻挠抗炎反应的smad7蛋白。

　　crispr/cas9编辑的t细胞

　　开发者：华西医院，宾州大学

　　针对：癌症

　　crispr/cas9系统自问世以来取得了大量的关注。今年6月，宾州大学的科学家们获得了美国重组DNA顾问委员会的批准，获准对t细胞进行3个特定基因的编辑，并将这些t细胞注回到18名患者体内，治疗癌症。

　　ocrelizumab

　　开发者：罗氏（基因泰克）

　　针对：复发缓解与原发进展型硬化症

　　由基因泰克研发的ocrelizumab是一种单克隆抗体，能结合b细胞表面的cd20蛋白，并能避免出现过度活跃的免疫反应。在两项成功的3期临床试验后，这款新药在今年6月获得了FDA授予的优先审评资格，它也有望能够在近期内上市。