艾伯维tau单抗ABBV-8E12治疗神经退行性疾病进入II期临床开发

　　2017年2月5日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布，启动2个II期临床研究项目，评估一种实验性抗tau单抗药物ABBV-8E12治疗早期阿尔茨海默氏症（AD）和进行性核上性麻痹（PSP）的潜力。由于极度缺乏治疗方案，美国食品和药物管理局（FDA）之前已授予ABBV-8E12治疗进行性核上性麻痹（PSP）的快车道地位（fast track designation）；此外，FDA和欧洲药品管理局（EMA）均已授予ABBV-8E12治疗进行性核上性麻痹（PSP）的孤儿药地位（orphan drug designation）。

　　来自已完成的临床前研究和一项I期PSP研究的数据，支持了ABBV-8E12治疗早期阿尔茨海默氏症（AD）和进行性核上性麻痹（PSP）的进一步临床开发。经过与FDA和EMA商议，艾伯维计划启动ABBV-8E12的II期临床研究项目。来自I期PSP研究的积极数据已于2016年12月在阿尔茨海默氏症临床试验年度会议（CTAD）上公布。

　　根据艾伯维官网信息，在早期阿尔茨海默氏症（AD）患者中开展的这项II期临床研究，将招募400例患者，将评估ABBV-8E12延迟疾病进展的有效性和安全性（临床试验编号：NCT02990856）。在PSP患者中开展的这项II期临床研究，将招募180例成人患者，将评估ABBV-8E12减缓疾病进展的有效性和安全性（临床试验编号：NCT02985879）。

　　ABBV-8E12是一种全人源化单克隆抗体，于2015年从C2N Diagnostics公司授权获得。ABBV-8E12靶向tau蛋白，该蛋白是含量最高的微管相关蛋白，被认为能够稳定细胞内结构以满足神经元的形状维持和物质运输。大量异常Tau蛋白的非正常积累是多种神经退行性疾病的一个标志性特征，在这类疾病中，tau蛋白的病理学进展与临床疾病进展密切相关。

　　阿尔茨海默氏症（AD）是一种进行性神经退行性疾病，全球患者数多达3400万，而到2050年这一数字预计将翻3倍。在美国，阿尔茨海默氏症是第6大死亡病因，目前尚无有效方法来预防或延缓疾病的进展。

　　进行性核上性麻痹（PSP）是一种中枢神经系统退行性疾病，全球年发病率估计在十万分之三到十万分之六。在美国，大约有2万PSP患者。PSP症状平均发病年龄通常是在60岁以后，最常见的特征是平衡功能丧失导致不明原因跌倒、视力模糊、眼球运动控制障碍以及言语不清。其他非特异性症状包括运动迟缓或行为和认知的变化，这与其他大脑疾病相似，尤其是帕金森氏病。正因如此，PSP的准确诊断常常被延迟。PSP疾病进展是一种渐进性的过程，可能导致严重的并发症，如窒息、肺炎、跌倒致头部损伤和骨折。目前，尚无特效治疗药物。