50年来首例！巨细胞动脉炎有新疗法

据基因泰克官网消息，近日，fda授予genentech公司的actemra(tocilizumab)突破疗法认定，肯定了该药物在治疗巨细胞动脉炎中的突破。

巨细胞动脉炎是血管炎的一种形式，是一种慢性、潜在的危及生命的自身免疫性疾病，该病是由大、中型动脉炎症引起的，通常发生在头部，少数也会发生在其他部位。

巨动脉细胞炎发病率较高，每10万名超过50岁的美国人中，就有200人患有这种疾病。并且女性患病的几率比男性高出2-3倍。更令人担忧的是，巨细胞动脉炎因为症状非常广泛，往往难以诊断。他可能会引起患者严重的头疼、关节疼痛以及视觉上的问题，如果不及时治疗，甚至会导致中风、主动脉瘤、失明以及一系列复杂的并发症。目前，治疗巨细胞动脉炎的方法只限于大剂量的类固醇，它也被视作是防止进一步损害的应急措施。然而，类固醇无法长期控制症状。因此急需新的治疗方案。

actemra是一种人源白细胞介素-6(il-6)受体拮抗剂，被批准用于治疗成年患者的中度至重度活动性类风湿关节炎。然而，actemra在治疗巨细胞动脉炎方面也具有疗效。在今年6月结束的3期临床试验中，基因泰克宣布actemra在与类固醇合用的情况下，相较单用类固醇的组，很好地缓解了患者的症状。而且，研究人员也没有观察到新出现的安全性问题。因此，actemra在3期临床试验中达到了主要临床终点。完整的结果将在即将举行的医学会议上公布。

罗氏首席医疗官和全球产品开发负责人sandra horning博士说道，“美国fda的突破疗法指定体现了我们继续在自身免疫性疾病治疗中探索重大的、未满足需求的承诺。我们期待与fda进一步保持合作，让巨细胞动脉炎患者早日用上actemra。这种疾病在50多年的时间里都没有一个新疗法问世了。”