研究人员发现治疗阿尔茨海默病的基因疗法新靶点PGC1-α

2016-10-15 09:44 来源:网友分享

  2016年10月13日讯 英国研究人员10日说,他们的小鼠实验显示,基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默病。不过,专家们强调,这一发现是否适用于人类尚需进一步研究。

  这项研究成果发表在新一期美国《国家科学院学报》上。负责研究的英国伦敦帝国理工学院的玛格达莱娜·萨斯特说,他们利用经过改造的慢病毒载体把一种叫PGC1--α的基因注射入小鼠大脑的记忆区域,这些小鼠刚开始出现阿尔茨海默病的早期症状。结果显示,这种疗法阻止了小鼠大脑中β--淀粉样肽的积聚,后者被认为会导致脑细胞的死亡,与阿尔茨海默病发病紧密相关。

  研究人员说,在利用基因疗法治疗4个月后,这些小鼠大脑中很少有阿尔茨海默病标志性的淀粉样斑块。在有关记忆力的任务测试中,这些经过治疗的小鼠与健康小鼠表现得一样出色。此外,它们的大脑记忆区也没有发现脑细胞损失。

  萨斯特在一份声明中说:“尽管这些发现还处于非常早期的阶段,但它们显示,基因疗法可能有治疗阿尔茨海默病病人的潜力。”

  萨斯特强调,尚有许多难关需要攻克,但“这个概念性验证研究表明这种方式值得进一步探索”。

  一些未参与研究的专家说,这项研究有很重要的科学价值,但小鼠不能等同于人,所以应谨慎解读。比如,英国爱丁堡大学认知与神经系统中心临时主任塔拉·斯皮尔斯--琼斯说,这项研究只是基于一种疾病模型的很少一些小鼠。“这些结果还需要多种模型能够重复,还要攻克许多难关,才能知道这种疗法是否能用于人类患者”。

  阿尔茨海默病简介

  阿尔茨海默病(Alzheimer disease,AD),又叫老年性痴呆,是一种中枢神经系统变性病,起病隐袭,病程呈慢性进行性,是老年期痴呆最常见的一种类型。主要表现为渐进性记忆障碍、认知功能障碍、人格改变及语言障碍等神经精神症状,严重影响社交、职业与生活功能。AD的病因及发病机制尚未阐明,特征性病理改变为β淀粉样蛋白沉积形成的细胞外老年斑和tau蛋白过度磷酸化形成的神经细胞内神经原纤维缠结,以及神经元丢失伴胶质细胞增生等。

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疾病百科| 阿尔茨海默病

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      常起病于老年或老年前期,多缓慢发病,逐渐进展,以痴呆为主要表现,起病于老年前或者,多有同病家族史、病情发展较快。阿尔茨海默病(AD),又译为阿兹海默病、老人失智症、老年痴呆症、脑退化症,是一种持续性神经功能障碍,也是失智症中最普遍的成因,症状表现为逐渐严重的认知障碍(记忆障碍、学习障碍、注意障碍、更多>>

病因  治疗  预防  食疗  好发人群:老年人 常见症状:近记忆障碍明显、近事遗忘、认知障碍、语言功能障碍、失认及失用、计算力障碍、精神障碍[详细] 是否医保:医保疾病 治疗方法:药物治疗、物理治疗

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