这五大家的新药都是突破性疗法

　　在美国，除了“优先审评”、“加速批准”和“快速通道”，美国食药总局(fda)开启了第四条新药加速审评的绿色通道——突破性疗法(btd)。获突破疗法的药物评审时间较一般的审批可缩短三分之一，约三个月。

　　自2012“突破性疗法”开通以来，已有178项特殊疗法获批，有过半是针对肿瘤批准的药物。药物获批企业中罗氏、诺华、百时美施贵宝、默沙东和辉瑞成获批突破性疗法企业的五大赢家。

　　首都医科大学附属北京世纪坛医院肿瘤中心任军主任介绍，突破性疗法不是主观理解的研究层面上的重大“突破”，而是基于生物标志物(临床患病的种种表现)而开发的药物。任何的抗肿瘤药物都没有百分之百的救治，利用特殊的生物标志物进行治疗，针对性强，可以有目的地选择患者。

　　任军补充，肿瘤在当下仍然是世界难题，通过突破性疗法获批的肿瘤药物都是基于免疫疗法研究的药物，fda审批之所以能快，也是因为药物研发初期强大、有良好的临床数据。所以对于肿瘤药物的研发，不论国内外，坚实的临床研究基础是药物能“快”起来的动力。

　　罗氏罗氏旗下已有9(含已上市的6个)个药物获14项突破性疗法的认定，坐上了突破性疗法的第一把交椅。获批药物里有多项适用于肿瘤药物，其中atezolizumba用于治疗小细胞肺癌，并增批于转移性膀胱尿路上皮癌。alectinib是继辉瑞克唑替尼、诺华色瑞替尼后fda批准的第3个alk抑制剂。

　　诺华canakinumab同时被获批用于三种病症：肿瘤坏死因子受体相关周期综合征;高免疫球蛋白d综合症以及家族性地中海热，适用于自身免疫性疾病的治疗。其中针对hr+/her2-晚期或转移性乳腺癌的药物——ribociclib，今年3月13日获fda批准，nda(新药申请)的审评时间仅历时4.5个月。

　　百时美施贵宝百时美施贵宝获已经上市的7项突破性疗法药物认定几乎全部是肿瘤药物，比如其中有6项来自其pd-1单抗nivolumab，可以用于多种恶性肿瘤的治疗。而百时美施贵宝另外一个药物elotuzumab，可以用于治疗多发性骨髓瘤。

　　默沙东默沙东能够进入榜单前五也是靠其pd-1单抗pembrolizumab“撑腰”。pembrolizumab迄今获得了6项btd认定。据首都医科大学附属北京世纪坛医院肿瘤中心主任任军介绍，pembrolizumab是基于生物标志物进行治疗的药物，突破了传统的如“肺癌”等按病理部位追源的癌症药物的研发。

　　辉瑞辉瑞和默克合作开发的avelumab在2015年11月获得突破性疗法资格，这是2017年3月 fda批准其用于默克細胞癌(mcc)，这是第一个用于mcc的pd-1药物。palbociclib 则是fda批准的第一个cdk4/6抑制剂，2013年获得btd认定，2015年被fda批准上市，2016年销售额达21.35亿美元。

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