基因编辑技术有望催生艾滋病新的疗法

　　基因编辑技术有望催生艾滋病新疗法

　　（AIDS）流行已超过三十多年，一直没能找到完全治愈的方式，只能依靠高效联合抗病毒治疗（俗称“鸡尾酒疗法”）终身服药以减缓病情发作，延长患者生命。现在，基因编辑技术让人看到治疗艾滋病的曙光。

　　基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。CRISPR/Cas9技术利用靶位点特异性的RNA指导Cas蛋白对靶位点序列删除原有的基因或插入新基因序列，自问世以来已迅速成为DNA突变和编辑的一种重要技术，开创了因组编辑技术的新时代，并荣获“2015年度生命科学突破奖”。

　　HIV感染难以根治的主要原因在于长期存活的细胞病毒储存库（主要是静息CD4+ T细胞或记忆CD4+ T细胞）的存在。这类细胞中，HIV整合到细胞基因组中，以前病毒的方式存在，不被免疫系统识别，抗病毒药物也对其无效。HIV前病毒在一定条件会被激活形成大量的HIV病毒新颗粒，继而感染其它健康细胞。近期，来自美国宾夕法尼亚州天普大学（Temple University in Pennsylvania）的研究团队经过数年的研究，借助CRISPR/Cas9基因编辑技术成功地将HIV的前病毒序列从感染的T细胞中移除，让它没办法进一步活化产生新的HIV病毒颗粒，继而无法感染其它健康细胞，有望开创一种艾滋病新疗法。

　　在此项研究中，研究人员将感染者的T细胞在实验室中进行了培养，随后通过CRISPR/Cas9基因编辑系统借助生物酶从细胞中成功移除了HIV的基因序列。这些细胞会继续生长而且功能正常，而且并未表现出任何的副作用。该研究的负责人Kamel Khalili称：“这些发现对于许多方面来说都是非常重要的。研究证实我们的基因编辑系统在从T细胞的DNA中消除艾滋病毒是非常有效的，它能够诱导病毒基因组出现突变，永久性钝化病毒复制。”Khalili认为这项研究拥有巨大的潜能，而且在三年内就应当能够进入临床实验阶段。

　　目前研究仅局限在实验室中培养的T 细胞，还没开展人体试验，另外基因编辑是否会对细胞之外的某些方面产生不良影响，进而引发健康问题也值得关注。但不管如何，这种潜在的艾滋病新疗法提供了新的思路和路径，为人类最终治愈艾滋病提供了曙光。